Российская фармацевтическая компания «Амедарт» планирует вывести на рынок препарат для лечения муковисцидоза в 2027 году. В ходе подготовки к регистрации в начале 2026 года производитель получил несколько разрешений Минздрава на проведение клинических исследований.
Какие исследования проводятся
В протоколах указано, что испытания носят характер исследований биоэквивалентности и проводятся на здоровых добровольцах. Такие исследования проверяют, дают ли генерики сопоставимые концентрации действующих веществ в крови, но не оценивают клиническую эффективность и безопасность у пациентов с муковисцидозом — например, влияние на функцию лёгких, частоту обострений и качество жизни.
Какие препараты есть на рынке
Оригинальный таргетный препарат для лечения муковисцидоза производится зарубежной компанией и с 2021 года поступает пациентам в России через благотворительные программы. В 2023 году на рынке появился аргентинский дженерик, который зарегистрирован в России и поставляется через российских дистрибьюторов; для ввоза некоторого из препаратов ранее была оформлена принудительная лицензия на использование патентов.
Цена и потребности пациентов
По данным госзакупок, ориентировочная цена одной упаковки оригинального препарата составляла порядка 1,2–1,5 млн рублей, дженерика — около 800 тысяч рублей. В среднем пациенту требуется 12–13 упаковок в год, что делает стоимость терапии многомиллионной.
Реакция пациентов и наблюдения
Родители и пациенты в конце 2024 года выражали протест против закупок аргентинского аналога и массово отказывались от его применения, отмечая отсутствие данных о долгосрочной эффективности и безопасности. Позже были опубликованы результаты трёхмесячного наблюдения за пациентами, принимавшими дженерик: в небольших группах наблюдались сопоставимые изменения функции лёгких и лабораторных показателей, однако длительные наблюдения отсутствуют.
Некоторые пациенты и их родственники жаловались, что в больницах отказываются фиксировать нежелательные реакции, а также указывали на давление со стороны медперсонала. В жалобах перечислялись побочные эффекты — диарея, потеря веса, сердечно‑сосудистые и дыхательные нарушения; в числе упомянутых учреждений — детская больница в Москве и республиканская клиническая больница в Казани.
Позиция регуляторов
Ведомства заявили, что не получали жалоб, влияющих на соотношение пользы и риска и требующих отмены регистрации или приостановки применения препарата. В официальных ответах отмечено, что на дженерик зарегистрировано ряд сообщений о нежелательных реакциях — в совокупности речь идёт о десятках сообщений и нескольких десятках случаев. Наиболее часто отмечались нарушения со стороны желудочно‑кишечного тракта, изменения лабораторных показателей, расстройства дыхательной и нервной систем, а также сердечные реакции.
Дискуссии вокруг перехода на дженерики продолжаются: пациенты требуют прозрачных данных по эффективности и безопасности, а производители и регуляторы — дополнительные исследования и мониторинг побочных эффектов в реальной практике.
